A droga é fabricada sob medida para cada paciente, ao contrário de terapias convencionais contra o câncer, como a cirurgia e a quimioterapia.
Chama-se CAR-T e é feita a partir da extração de leucócitos - glóbulos brancos - do sangue do próprio paciente.
Os leucócitos são então geneticamente reprogramados para serem capazes de buscar e matar o tumor.
As células modificadas são, então, reinseridas no paciente e, quando encontram o alvo, se multiplicam.
'Extremamente emocionante'
Scott Gottlieb, do FDA, afirmou: "Estamos entrando numa nova fronteira na inovação médica com a habilidade de reprogramar as células do próprio paciente para atacar um câncer mortal".
"Novas tecnologias tais como as terapias genéticas e celulares têm o potencial de transformar a medicina e criar um ponto de inflexão em nossa capacidade de tratar e até curar muitas doenças intratáveis".
A terapia, que será comercializada pelo nome Kymriah, será usada contra a leucemia linfoblástica aguda.
A maioria dos pacientes responde à terapia tradicional, e o Kymriah foi aprovado para o caso de doentes que não respondem ao tratamento.
Stephan Grupp, que tratou da primeira criança com o CAR-T no Hospital das Crianças na Filadélfia, diz que a nova terapia respondeu de forma "extremamente emocionante".
"Nunca tínhamos visto algo assim antes", acrescentou.
O primeiro paciente a se beneficiar do tratamento chegou perto de morrer, mas está livre do câncer há mais de cinco anos.
Dos 63 pacientes tratados com a terapia CAR-T, 83% entraram em remissão em um prazo de três meses, e informações de longo prazo ainda estão sendo coletadas.
No entanto, a terapia tem riscos. Ela pode causar a síndrome da liberação de citocinas, uma condição grave causada pela rápida proliferação das células CAR-T no corpo. Ela pode ser controlada com o uso de drogas.
Nova era
Mas o potencial tecnológico do CAR-T vai além de apenas um tipo de câncer.
David Maloney, diretor médico de imunoterapia celular do Centro de Pesquisa de Câncer Fred Hutchinson, afirmou que a decisão da FDA foi um "marco".
"Acreditamos que este é apenas o primeiro de vários novos tratamentos com base em imunoterapia para uma variedade de tipos de câncer".
A tecnologia CAR-T se mostrou promissora contra diferentes tipos de câncer sanguíneo.
No entanto, ela não tem apresentado resultados tão promissores contra "tumores sólidos" como o câncer de pulmão ou de pele.
"Os resultados não foram tão incríveis quando você o compara com o da leucemia linfoblástica aguda, mas tenho certeza que a tecnologia irá melhorar num futuro próximo", afirmou Prakash Satwani, um oncologista pediátrico da Universidade Médica de Columbia, nos Estados Unidos.
Estimular o sistema imunológico já é uma das estratégias básicas dos tratamentos modernos de câncer.
Uma variedade de drogas que "retira o freio" do sistema imunológico para fazê-lo atacar o tumor já vem sendo adotada ao redor do mundo.
A tecnologia CAR-T, que dá um passo adiante e reestrutura o sistema imunológico, está num estágio mais inicial.
Peter Johnson, o diretor médico da ONG Cancer Research UK, afirmou: "A primeira terapia celular geneticamente modificada a ser aprovada pelo FDA é um importante avanço".
"Ainda temos muito a aprender sobre como usá-la com segurança e sobre quem pode tirar proveito dela, então é importante reconhecer que este é apenas o primeiro passo."
A agência reguladora de medicamentos do país - a FDA - diz que a decisão foi um momento "histórico" e que a medicina agora "entra em uma nova fronteira".
